新型基因疗法在镰状细胞患者临床试验中显示出希望

研究人员提供了一项旨在发现镰状细胞病治愈方法的临床试验的初步数据，显示其首批患者取得了积极成果。

镰状细胞病是一种遗传性血液病，是一种痛苦且使人衰弱的疾病，几乎没有经过批准的治疗方法。

参与多中心 Ruby 试验的研究人员介绍了单剂量 EDIT-301 的安全性和有效性的最新情况，EDIT-301 是一种实验性一次性基因编辑细胞疗法，可修改患者自身的造血干细胞以纠正相关突变用于镰状细胞病。结果正在德国法兰克福举行的欧洲血液学协会混合大会上公布。

前四名患者，其中两名在克利夫兰儿童诊所接受治疗，收集了他们的干细胞用于基因编辑。然后，患者接受了化疗，以破坏他们剩余的骨髓，为修复后的细胞腾出空间，这些细胞随后会被输回体内。

这是首次将新型 CRISPR 基因编辑技术(称为 CRISPR/CA12)用于人体研究以改变缺陷基因。该技术是一种高度精确的工具，可用于修改造血干细胞基因组，以实现稳健、健康的血细胞生产。

数据显示，大约 4 周后，所有四名患者都有新的白细胞，没有出现严重的不良反应。患者的血红蛋白水平也达到了正常水平，血红蛋白是将氧气输送到全身的红细胞中最重要的成分。这些患者在治疗后的 11 个月和 7 个月内也没有出现镰状细胞病相关的疼痛发作。

“像这样的新疗法对于患有镰状细胞病的人来说至关重要，”首席研究员、克利夫兰诊所儿童医院儿科血液和骨髓移植项目主任、医学博士 Rabi Hanna 说。“这些初步结果提供了希望，即随着我们努力为这种毁灭性和威胁生命的疾病创造一种可能的功能性治疗方法，这项新技术将继续取得进展。”

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